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Scienza

Nuovi farmaci, il 2023 sarà l’anno della svolta nella ricerca

di Eugenia Tognotti
Nuovi farmaci, il 2023 sarà l’anno della svolta nella ricerca

Le promesse della biomedicina e della biotecnologia per le patologie - dai tumori all’Alzheimer - che campeggiano nella nera lavagna della patologia umana

10 gennaio 2023
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Nei giorni del lutto per la scomparsa di Gianluca Vialli, morto precocemente per un tumore al pancreas, è ricomparsa la metafora bellica, usata nel ‘racconto’ della malattia del giocatore - e i verbi combattere, lottare, vincere, arrendersi.

Negli stessi giorni, molte prestigiose riviste scientifiche evocavano una guerra al cancro. La cui sconfitta non è legata alla determinazione, al coraggio e alla volontà di ‘farcela’ del singolo paziente, ma ai risultati strappati dalla scienza, in lunghi anni di affannose ricerche, al mistero di quella antica patologia a cui, due millenni fa, ha dato il nome il più grande medico dell’antichità, Galeno. Ma quali sono, per questo 2023, le promesse della biomedicina e della biotecnologia per le patologie- dai tumori all’Alzheimer - che campeggiano nella nera lavagna della patologia umana? Grandi speranze, per i primi, sono legate all’uso della tecnica con l'Rna messaggero che sta proteggendo il mondo dal coronavirus. Ma qui non si tratta di un vaccino, nel senso che non previene l'insorgenza della malattia, ma ne rappresenta un trattamento. In corsa team di ricercatori e immunologi del cancro, impegnati in prima linea e sostenuti da giganteschi finanziamenti. Importanti risultati, tra gli altri, arrivano da Moderna, l'azienda statunitense che opera nel campo delle biotecnologie. In uno studio di fase 2 – ha annunciato – si è giunti ad una riduzione del 44% del rischio di recidiva nei pazienti affetti da melanoma, trattati con anticorpi monoclonali e con un vaccino a mRna. L’aspettativa è che il trial di fase 3, annunciato per il 2023, confermi i risultati, non solo per il trattamento combinato del melanoma, ma anche di altri tumori solidi.

È arrivato il giorno della Befana l’attesissima approvazione da parte della FDA - l’Agenzia americana del farmaco - di una terapia sperimentale contro l'Alzheimer. Dopo un percorso accidentato e dopo la controversa approvazione di un farmaco, Aduhelm, nel 2021, ha acceso una speranza nella comunità Alzheimer di 55 milioni di persone affette da demenza in tutto il mondo. Date le molte criticità e limiti di sicurezza denunciati da una parte della comunità scientifica, non si può parlare di un farmaco-miracolo. Segna però una svolta. La storia ci dice quanto tempo è stato necessario perché le scoperte scientifiche diventino innovazioni che cambiano la vita: con decenni di vicoli ciechi, rifiuti e battaglie per potenziali profitti, ma anche di generosità, curiosità eostinata tenacia contro lo scetticismo e il dubbio. Il trattamento Lecanemab chiude il capitolo dei farmaci che erano poco più di un ‘pannicello caldo’ , in quanto affrontavano i sintomi di quella devastante condizione neurologica, ma non la causa sottostante. Il rallentamento statisticamente significativo del declino cognitivo in alcune persone durante le prime fasi della malattia neurodegenerativa fa ben sperare. Ma il 2023 ci promette altro. Cominciando dalle ricerche per rinnovare gli sforzi di vaccinazione. È in corso lo sviluppo di vaccini per le mucose, progettati per essere somministrati attraverso il naso o la bocca: ci si aspetta che possano innescare un'immunità sterilizzante che blocca la trasmissione, e non solo una malattia grave. L'editing del genoma con il sistema Crispr-Cas9 - una tecnologia innovativa- che funziona come un "correttore" del DNA ad altissima precisione - annuncia una svolta per il trattamento della β-talassemia e dell'anemia falciforme : la prima approvazione della FDA di una terapia di modifica genetica, a seguito di risultati promettenti di studi clinici, dovrebbe arrivare a marzo, aprendo un capitolo del tutto nuovo nella storia di quelle due malattie genetiche che per secoli hanno funestato la popolazione dei paesi che si affacciano sul Mediterraneo e in special modo la Sardegna.

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