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L’attacco alle proteine malate

Le CAR T cell vennero progettate per attaccare una proteina che si trova sulle cellule di alcuni tipi di leucemia e sulla maggior parte dei linfomi. I dati più maturi per quanto riguarda l’efficacia...

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Le CAR T cell vennero progettate per attaccare una proteina che si trova sulle cellule di alcuni tipi di leucemia e sulla maggior parte dei linfomi. I dati più maturi per quanto riguarda l’efficacia e la tossicità di questa terapia sono disponibili in questi tumori ematologici. I risultati di questi studi sono straordinari, se si considera che la maggior parte dei pazienti aveva una prognosi di qualche mese e, in alcuni casi, qualche settimana. Altre versioni di CAR che hanno come target proteine che si trovano sulle cellule del mieloma multiplo, del cancro della mammella, ovaio e pleura, sono entrate in fase sperimentale producendo risultati sorprendenti. Il CAR è una molecola sintetica creata dall’assemblaggio di frammenti di altre proteine per creare un prodotto finale che consiste di un frammento di anticorpo monoclonale, che ha la funzione di riconoscere e connettersi a una proteina target, come il CD19 presente sulle cellule di linfoma, e uno o due frammenti con attività di segnalazione. Il DNA che produce il CAR viene inserito nelle cellule T del paziente tramite un virus simile a quello dell’HIV. Le cellule T “infettate” in provetta diventano capaci di produrre la proteina ibrida, e quindi trasformarsi in CAR T cells.

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